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友华25日宣布,取得国际制药集团Chiesi三项罕见疾病注射药物,于台湾与东南亚市场的独家代理权,上述药物主将用于治疗法布瑞氏症、严重复合型免疫缺陷症与Alpha-甘露糖储积症的酵素替代法。

友华执行长蔡孟霖表示,酵素替代疗法是以取代病患体内不足或缺乏的特定酶,达到治疗的效果。该三项罕病药规划在台湾、新加坡、马来西亚、菲律宾和越南等地区上市,以台湾而言,潜在商机超过20亿元。

三项罕病药品中,Revcovi用于治疗腺甘脱氨酶缺乏引发的严重复合型免疫缺陷症,是目前患者极少数的治疗选择之一,已经获美国和日本核准。Lamzede是唯一核准用于治疗Alpha-甘露糖储积症药品,并已在欧盟和一些非欧盟国家获得许可。

PRX-102是研发中的法布瑞氏症药物,这是第一个以植物为基础,经过化学修饰聚乙二醇化酶替代疗法,该药物的平均半衰期为80小时,与目前可用的酵素替代疗法相比明显更长。

友华表示,台湾是全球第五个制定罕见疾病专法的市场,2016~2020年罕见疾病专款预算从45亿元增加到77亿元,增幅约11%;以法布瑞氏症为例,台湾有400多名患者,2020年医药费超过20亿元。

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